Existen tres maneras de obtener células que producen sangre (células madre hematopoyéticas o células madre) para luego trasplantarlas a un paciente. Las células madre pueden provenir de la médula ósea, de sangre de un donante o de sangre del cordón umbilical. Un trasplante de células madre hematopoyéticas es un procedimiento en el que las células madre saludables provenientes de la sangre o la médula ósea de un donante se inyectan en una vena del receptor. Las células nuevas viajan a través del torrente sanguíneo a las cavidades óseas del receptor. Las células madre son células que pueden producir glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.

Se puede realizar un trasplante de células madre con células provenientes de un donante, denominado trasplante alogénico. El trasplante también puede ser de células almacenadas provenientes del mismo paciente, denominado trasplante autólogo.

Para reemplazar células que forman sangre (células madre) defectuosas o deficientes en la médula ósea, lo que puede ser necesario en las siguientes situaciones: